在血液肿瘤的世界里，伯基特淋巴瘤 / 白血病（BL/L）是一种极具挑战性的疾病。它是高度侵袭性的 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL），在所有 NHL 中占比不到 2%。在印度，主要流行的是散发型和与人类免疫缺陷病毒（HIV）相关的亚型。
以往，成人 BL/L 的治疗方案从借鉴儿科的方案，如 CODOX-M/IVAC、hyper-CVAD、GMALL，逐渐发展到使用低强度的 EPOCH 方案。利妥昔单抗（rituximab）的加入虽然提高了总体生存率，但在现实世界中，患者的生存情况仍不如前瞻性试验中的理想。在低收入和中等收入国家（LMIC），诸如就医延迟、治疗相关毒性以及治疗中断等问题，严重影响了患者的治疗效果。因此，探究适合这类患者的治疗方案以及明确影响预后的因素，成为了亟待解决的关键问题。
为了攻克这些难题，印度血液肿瘤联盟（Hematology Cancer Consortium，HCC）的研究人员挺身而出。他们开展了一项回顾性多中心研究，对 2012 年 1 月至 2019 年 12 月期间，在印度 8 个成员中心登记的、年龄大于 14 岁、经组织学证实的 BL/L 患者（包括 HIV 阳性患者）的数据进行了深入分析。该研究成果发表在《Blood Cancer Journal》上，为 BL/L 的治疗带来了新的曙光。
研究人员采用了一系列专业的技术方法来确保研究的科学性和严谨性。在诊断方面，通过切除 / 切开 / 穿刺活检或外周血检测获取样本，依据肿瘤细胞形态以及免疫组化、免疫表型分析结果进行诊断。分期则借助全身氟代脱氧葡萄糖正电子发射断层扫描（FDG-PET）或增强计算机断层扫描（CECT），结合骨髓评估和中枢神经系统（CNS）评估来完成。在数据分析上，运用多种统计方法，如使用 IBM SPSS Statistics 21.0 软件进行两样本独立 t 检验、Mann-Whitney U 检验、卡方 / Fisher 精确检验等，全面评估各因素与生存结局的关系。
研究结果令人瞩目：
- 患者和疾病特征：共纳入 320 例患者，其中 265 例接受了治疗。患者的中位年龄为 38 岁，男性占 75%，16% 的患者功能状态较差（PS 3 或 4）。疾病分期以 III/IV 期为主（66.4%），骨髓或外周血受累占 25%，CNS 受累占 12.5%，结外受累占 78.5%。14% 的患者为 HIV 阳性，与 HIV 阴性患者相比，他们的疾病分期更晚，骨髓和 CNS 受累更常见，血清乳酸脱氢酶（LDH）水平更高，血清白蛋白水平更低。
- 治疗细节：甲氨蝶呤（Methotrexate）为基础的方案治疗 108 例（40.7%），EPOCH 为基础的方案治疗 103 例（38.8%），79.6% 的患者化疗中使用了利妥昔单抗。接受 EPOCH 方案的患者年龄更大，基线血清 LDH 和白蛋白水平更低。27.9% 的患者出现剂量调整 / 延迟，主要原因是治疗毒性。
- 疗效：治疗后，完全缓解（CR）率为 54%，总缓解率为 58%。中位随访 42 个月后，3 年无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）分别为 58%（95% CI：55 - 61%）和 66%（95% CI：63 - 69%）。不同化疗方案的 3 年 EFS 和 OS 无显著差异，但 EPOCH 方案在骨髓和 CNS 受累患者中疗效较差。
- 毒性：常见毒性包括发热性中性粒细胞减少（58.8%）、神经病变（10.4%）、肿瘤溶解（7.1%）等。甲氨蝶呤为基础的方案发热性中性粒细胞减少、输注反应、皮肤毒性和肺毒性发生率更高。
- 预后因素：单因素分析显示，利妥昔单抗使用、基线 PS 0 - 2、血清 LDH <3×ULN、骨髓未受累、I/II 期、低和中等 BL - IPI 风险分层以及达到 CR 与更好的生存相关。多因素分析表明，CR 是 EFS 和 OS 的最强预后因素，基线 LDH> 3xULN 独立影响 OS 。
研究结论和讨论部分意义重大。该研究是 LMIC 地区关于 BL/L 的大型报告之一，其结果与其他现实世界数据集相似。甲氨蝶呤为基础的方案和 DA - EPOCH - R 方案均可用于 BL/L 治疗，但 DA - EPOCH - R 方案应避免用于 CNS、骨髓和外周血受累的患者。CR 是影响预后的最重要因素，提示在治疗中应全力追求 CR。同时，研究也指出当前治疗方案存在毒性较高的问题，未来需要在维持疗效的同时降低毒性。这一研究为临床医生治疗 BL/L 患者提供了重要的参考依据，为后续的前瞻性临床试验指明了方向，有望推动 BL/L 治疗领域的进一步发展，让更多患者受益。
