现有线粒体DNA(mtDNA)的A-to-G碱基编辑器存在效率瓶颈,而通过定向进化改造的TadA-8e变体成功突破这一限制。新型线粒体碱基编辑器eTd-mtABEs不仅将人类细胞编辑效率提升至87%,还大幅减少DNA和RNA脱靶风险。有趣的是,当用DNA切口酶(nickases)替代DddA时,链选择性编辑效率平均提高3.2倍。在大鼠细胞中,eTd-mtABEs的编辑效率比传统DddA转录激活样效应子连接脱氨酶(TALED)系统高出145倍!研究人员更通过胚胎注射技术,成功构建携带特定突变(最高44%频率)的感音神经性耳聋大鼠模型。这些进化版的线粒体编辑器(eTd-mtABEs)犹如分子手术刀,为解密线粒体疾病机制和开发基因疗法提供了前所未有的精准工具。

提问-留言

Please enter your name.sad
Please enter a comment.

Sign up for D.C. Diagnosis
newsletter

A weekly insider's guide to the politics and policies of health care.